10月8日,全世界首款多功能干细胞治疗帕金森(ISC-hpNSC)最新进展公开。澳大利亚皇家墨尔本医院的神经外科团队已经成功为一位帕金森患者移植了7千万个神经干细胞。手术的整个过程十分顺利,而且该患者很快就出院了。

“这是第2位接受移植手术的患者,目前已有10名帕金森患者移植了ISC-hpNSC干细胞。”ISCO首席科学官Russell Kern博士表示,“根据现有的临床数据,我们相信该疗法安全,耐受性良好,并可能改善患者的生活质量。”ISC-hpNSC由人孤雌生殖干细胞来源的高纯度神经干细胞群组成,由国际干细胞公司(ISCO)开发,正在开展的I期临床试验,将有12名中度至重度帕金森患者接受颅内干细胞移植

在干细胞移植后,所有患者将接受为期12个月的随访,并在指定时间间隔评估治疗的安全性和干细胞的生物活性。当前,已有6名患者完成了临床治疗以及进入到了随访阶段,且有另外2名患者完成了6个月的评估。

根据开发人员介绍,一次性移植ISC-hpNSC至帕金森患者大脑中,可以取代已经死亡或者濒临死亡的多巴胺能神经元,并且能够保护剩余神经元,减轻疾病症状以及防止疾病进一步恶化。他们认为,ISC-hpNSC可能对影响大脑、脊髓和眼睛的许多神经系统疾病具有广泛的治疗应用。

今年8月,该疗法获得了美国专利保护,专利保护涵盖了ISC-hpNSC治疗神经退行性疾病,包括帕金森、阿尔兹海默和肌萎缩侧索硬化症(ALS)。专利的保护,也为该疗法将来上市后的市场推广铺垫了良好的环境。近期,《干细胞与发育》杂志上的帕金森特刊表达了一个观点,“帕金森最具前景的治疗途径是使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元”。

据调研统计,目前全球在研的干细胞治疗帕金森项目使用了间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞等干细胞。其中不乏一些在国内开展的项目,例如,通过我国卫计委备案的项目 《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》已于2017年正式启动,这是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目,由郑州大学第一附属医院开展。

如果这些疗法取得成功,那么对帕金森患者的健康恢复将是无价的。我们期望干细胞技术开启人类治疗帕金森病的新时代。