最近,外媒传来了好消息。在欧洲,又有一名I型糖尿病病人接受了低剂量人类干细胞衍生候选药物的治疗[1]。这也是欧洲第一批接受在研干细胞药物PEC-Direct治疗的糖尿病病人。

这位病人因为胰岛细胞丢失而失去了血糖控制能力。对于这类病人,细胞替代疗法如PEC-Direct可以潜在地提供功能性治疗。

相信常关注干细胞治疗糖尿病的人应该对这款在研药物不陌生。这是美国糖尿病再生医学公司ViaCyte开发的糖尿病干细胞治疗产品。2018年这家公司获得了超过1亿美元的资助,用于进一步开发治疗糖尿病的干细胞药物。

与过往临床试验直接输注干细胞不同,这次病人测试的干细胞药物PEC-Direct有信用卡一样大小,里面含有胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞(将胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞放置于能够使细胞直接血管化的装置中)。一旦被植入病人体内,胰腺祖细胞慢慢定向分化成胰岛细胞,并分泌胰岛素来调节和控制患者的血糖水平。

2017年,知名国际化杂志《新科学家》(NewScientist)报道了2名I型糖尿病病人已经接受这种药物治疗[2],目的是在血糖水平上升时释放胰岛素来恢复血糖水平。

美国和加拿大多个研究点正在开展这款干细胞药物的1/2期临床研究。如今欧洲也正式启动了临床研究,补充了北美对这款药物的临床评估。;第一批欧洲病人接受这款干细胞药物治疗,是1型糖尿病细胞疗法发展的重要一步。
干细胞疗法治疗糖尿病再进一步!

欧洲研究的第一阶段是对这种候选药物形成胰岛细胞的能力进行评估,第二阶段是评估它们生产胰岛素的能力。

干细胞药物PEC-Direct正被开发作为高危I型糖尿病的变革性疗法,目前正处在1/2期研究的第二阶段评估中,初步的疗效证明数据预计最早将于2019年年中公布。

展望

1型糖尿病可以发生在任何年龄,不过一般40岁以下人群居多。患有I型糖尿病的病人不再生产胰岛素,因此需要终生依赖于每日胰岛素给药。然而,用这种外源性胰岛素进行治疗并不能消除并发症的风险,有些并发症甚至可能危及生命。虽然利用人类胰腺供体来制备胰岛素生成细胞(β细胞)可以恢复内源性胰岛素的生产和葡萄糖的控制,但是供体的缺乏限制了这种方法的实施。

干细胞可以克服这些限制,因为它们是一种潜在的大规模细胞来源,可以在实验室高度受控的条件下分化成胰岛素生成细胞,初步结果已经让人看到了希望。